Szeptember 3-án az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a világ első gyógyszerét az Alexander-kór ellen. Ez a gyakran halálos, ritka agyi betegség egymillió emberből nem egészen egyet sújt, és eddig csak a tüneteit lehetett kezelni. A Zanvastro nem gyógyítja meg a betegeket, de a vizsgálatban megállította a mozgásképesség romlását, és azoknak a családoknak, akik évtizedekig semmit nem kaptak, ez a világot jelenti.
A betegséget egy gén hibája okozza, amelynek nyomán a GFAP nevű fehérje felhalmozódik az agy támasztósejtjeiben. A gyógyszer, amelyet az Ionis fejlesztett ki, ennek a fehérjének a termelését fogja vissza, háromhavonta adott injekcióval a gerinccsatornába. A vizsgálatban ötvennégy beteg vett részt tizenhárom központban világszerte, a kezeltek mozgásképessége stabilizálódott, volt, akié javult is. A hatóság csecsemőkortól felnőttkorig engedélyezte.
A történet eleje harminc évvel ezelőttre nyúlik vissza. Albee Messing a Wisconsini Egyetemen és Michael Brenner az Alabamai Egyetemen olyan egereket vizsgált, amelyekben túl sok GFAP termelődött, és a mikroszkópban váratlanul felismerték az Alexander-kór jellegzetes jelét, a Rosenthal-rostokat. Ebből a véletlenből lett az első kísérleti modell, majd a gyógyszer. Messing szerint régóta várt, csodálatos nap ez a betegek közösségének.
Harminc év, egy betegség, amelyről a legtöbben soha nem hallottak, és egy egér, amely véletlenül elárulta a titkát.
Hozzászólások
A hozzászólásokat a Disqus szolgáltatja.